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科学家消除人类胚胎中的心脏病缺陷

这一系列图像显示了人类胚胎在注射了一种基因修正酶后的发育过程,以及来自一个已知会导致某种心脏病的基因突变捐献者的 ... 。OHSU)

编者按:这篇报道是在8月2日下午5:00更新的,俄勒冈州的一组科学家称之为

利用CRISPR(一种剪切粘贴的基因编辑工具)成功地修改了胚胎的基因,以纠正一种已知的导致心脏缺陷的基因突变。

今天(8月2日)发表在《自然》杂志上的实验由俄勒冈州健康与科学的生物学家Shoukhrat Mitalipov和同事进行波特兰大学。据《麻省理工学院技术评论》(MIT Technology Review)上周报道,米塔利波夫对数十个单细胞胚胎进行了实验,这些胚胎在发育过程中还没有取得很大进展就被丢弃了。这是美国科学家首次使用这种 ... 编辑胚胎的基因切割和替换

CRISPR/Cas9基因编辑系统是一种简单的“切割和替换” ... ,用于编辑基因组上的精确点。CRISPRS是一种被称为Cas9的分子“剪刀”识别的长链DNA;通过在靶DNA附近插入CRISPR DNA,科学家理论上可以告诉Cas9在基因组中的任何地方切割。然后,科学家们可以交换一个替换基因序列来代替被剪断的序列。然后,替换序列通过自然DNA修复机制自动并入基因组。

2015年,中国的一个研究小组使用CRISPR编辑了几个有严重缺陷的人类胚胎,尽管没有一个胚胎在被丢弃之前很长时间内被允许孕育。中国的技术导致了胚胎中一些但不是所有细胞的遗传变化,CRISPR有时会剪掉DNA中的错误位置。

的重大进展

的新结果与以前的研究相比是一个重大进展。在新的实验中,科学家们消除了CRISPR/cas9的非靶向效应。

研究小组使用了数十个体外受精(IVF)胚胎,这些胚胎使用了有严重遗传缺陷的男性的 ... 。 ... 中含有一个MYBPC3基因的拷贝,该基因可能会因肥厚型心肌病心肌增厚而导致猝死和心力衰竭。

在新的实验中,研究小组使用Crispr/Cas9在受精卵中缺陷MYBPC3基因的位置剪断DNA。大多数胚胎通过替换起源于卵子的正常基因来修复DNA断裂。大约三分之二的胚胎不含有突变的基因;研究小组还消除了胚胎中的一些细胞(但不是全部)含有经过编辑的基因的风险。

一般来说,编辑生殖系(即 ... 、卵子或胚胎)一直存在争议,因为这意味着永久性地改变遗传给下一代的DNA。一些科学家呼吁禁止生殖系编辑,称这种 ... 风险极大,在伦理上也令人怀疑。

然而,美国国家科学院今年早些时候发表的一份报告指出,在严重的遗传疾病情况下,胚胎编辑可能是合乎伦理的,假设风险可以减轻。

最初发表在Live Science上。

编者注:这篇文章已经更新,包含了最近发表的关于该技术的期刊文章中的附加信息。

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