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据报道,基因编辑的婴儿在中国出生。有什么可能出错?

科学图片库-KTSDESIGN/Getty Images)

中国的一位科学家可能使用了一个强大的基因编辑工具,从人类胚胎中截取不需要的基因,创造了第一个转基因人类,并使反乌托邦的未来更近一步。

科学家何建奎,他昨天(11月25日)在网上发布的一段视频中声称,他利用CRISPR-Cas9(一种在过去十年里彻底改变了遗传学领域的基因编辑工具)删除了人类胚胎中的一个基因,以使婴儿对艾滋病病毒具有抵抗力。他在视频中说,这些胚胎已经发育成两个健康的婴儿:一对名叫露露和娜娜的双胞胎。他在视频中说,这对双胞胎“几周前哭得和其他婴儿一样健康”。【数字遗传学:10个诱人的故事】

据CNN报道,科学家的说法尚未得到证实——事实上,他伦理批准文件中提到的医院否认参与了这一程序——但据新闻报道,科学界仍对这一说法作出愤怒和关切的回应。事实上,即使撇开使用这项技术操纵人类基因的真正伦理问题不谈,许多科学家相信,这种改变可能会带来深远的、无法预见的健康问题。

他对胚胎所做的修改“将防止艾滋病病毒的感染”,美国科学院的遗传学家Mazhar Adli说弗吉尼亚大学医学院。然而,问题是,被删除的CCR5基因“不仅仅是帮助HIV感染,”Adli告诉Live Science-包括帮助白细胞正常运作。

该基因也可能在帮助预防西尼罗河病毒感染方面发挥作用,“从基因组中剪掉它可能会使人更容易患上这种疾病,”该研究所发表的一份声明中说,张风是一个率先使用CRISPR基因编辑技术的科学家。“KDSPE”“KDSPs”,更重要的是,基因不是孤立存在的,而是不断地存在。与其他基因相互作用,可能对机体产生重大影响。”删除单个基因不仅可能改变其他基因的功能,还可能改变细胞的整体行为和生物体的表型。(表型是一种可以观察到的特征,就像棕色的眼睛,一个人基于基因型,或者是编码它的基因)。

和这些问题是由当一个人假设CRISPR技术将完美而精确地工作时可能出现的问题引起的。不幸的是,这种情况不太可能发生:今年7月,科学家在《自然生物技术》杂志上发表了一份报告,发现CRISPR-Cas9技术的使用可能会造成比以前想象的更大的损害,因为它无意中改变了大块的DNA。

“一个人必须非常明智地使用这种技术,因为它与许多问题有关,”纽约曼哈塞特的Northwell健康生育中心主任Avner Hershlag博士说。因此,进入并移除一个基因可能会在基因组的其他地方产生意想不到的“偏离目标”效应。赫什拉格告诉《生活科学》杂志说,换句话说,你用来截取一个位点的Cas9蛋白可能会转移到基因组中的另一个位点,并做出你不想要的改变。但科学家不太可能意识到这些偏离目标的变化发生了,他们可能直到婴儿出生,甚至晚年才变得明显,他说,

有“主要的遗传条件,只在晚年表达自己,”赫什拉格说。他说,这些基因变化可以遗传给后代,

也有可能出现镶嵌现象,Hershlag说。赫什拉格说,正常情况下,体内的细胞携带相同的一组基因,但镶嵌现象是指一些细胞(但不是所有细胞)因基因编辑而携带基因变化的情况。这个他补充道:

Adli和Hershlag都指出,在预防HIV方面,有更安全(更容易)的 ... 。例如,在主要试验中,作为每日药丸服用的治疗 ... 制剂在预防感染方面取得了成功。而其他的治疗 ... 也可能即将出现。

因此,Adli补充道,“当他们的同龄人接受简单的药丸治疗并快乐地生存下来时,谁来为这些未来的婴儿承担责任,但是那些基因编辑的婴儿正在经历所有尚未确定的副作用?”

“解开人类基因组:6个分子里程碑科学家刚刚用CRISPR做了10件令人惊奇的事情最糟糕的10种遗传条件”

“最初发表在《生命科学》上

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