新疗法阻止了“洛伦佐油”中描述的罕见脑部疾病 在这种疾病最严重的形式下，患有大脑性ALD的男孩在10岁生日前死亡。慢病毒作为一种“载体”，携带健康的基因并将其插入干细胞DNA中。一旦进入人体，这些改变的造血干细胞就会不断再生，继续治疗病人的疾病。蓝鸟生物科学家，其中一些也参与了这项研究，已经表明他们计划寻求FDA批准的治疗。只有一种基因治疗是FDA在美国批准的，这是一种白血病治疗，在8月份得到了批准。一些人正在接受临床试验，一些人在欧洲获得了监管批准。