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摘要：坐在轮椅里的二妞(化名)看着一屋子神经内科、心内科、呼吸科、消化科、内分泌科、骨科、超声科、放射科等十余个科室的医生们，她知道她终于盼到了，她感觉全身都沐浴在阳光里，那么温暖，那么充满希望，她的笑容是整个房间中最灿烂的。2019年10月31日，与脊髓性肌萎缩症相伴长达20多年的二妞(化名)在北京协和医院成功进行了脊髓鞘内注射，成为我国接受治疗的第一位SMA成年患者。
坐在轮椅里的二妞(化名)看着一屋子神经内科、心内科、呼吸科、消化科、内分泌科、骨科、超声科、放射科等十余个科室的医生们，她知道她终于盼到了，她感觉全身都沐浴在阳光里，那么温暖，那么充满希望，她的笑容是整个房间中最灿烂的。 2019年10月31日，与脊髓性肌萎缩症(SMA)相伴长达20多年的二妞(化名)在北京协和医院成功进行了脊髓鞘内注射，成为我国接受治疗的第一位SMA成年患者。从这一刻开始，我国SMA成年患者无药可医的状况已成为历史，SMA成为了为数不多的「 ”有药可治”的罕见病。「 ”罕见病患者的声音，医院听到了， ... 也听到了，在 ... 出台的诸多罕见病政策推动下，越来越多的SMA患者将获得治疗。「 ”在第一届脊髓性肌萎缩症国际高峰论坛上，作为论坛大会主席的中国罕见病联盟副理事长兼秘书长、北京协和医院党委书记张抒扬教授，分享了二妞(化名)在协和医院成功接受治疗的故事。 中国罕见病联盟副理事长兼秘书长、北京协和医院党委书记张抒扬教授 第一届脊髓性肌萎缩症国际高峰论坛是国内首个全方位、系统 ... 流SMA诊疗、多学科管理及前沿趋势的国际性最高水平的医学论坛。论坛讲者有来自国际的多名著名学者和中国专家，论坛吸引了来自亚太地区的百余位医学专业人士的参与。 SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，是导致婴儿死亡的主要遗传病之一，其特点是进行性肌肉萎缩、无力，常常在出生或婴儿期内发病，患者连普通的翻身、蹬腿、爬行都难以实现，随着病程的发展，最终影响吞咽和呼吸功能，严重威胁患者生命。 中国速度：罕见病药物提速，满足患者急需 近年来，境外罕见病孤儿药引进政策实现突破。2018年5月，SMA被列入中国《第一批罕见病目录》。2018年8月，国家药监局、卫健委公布>。2018年11月，>正式发布，其中包括37种罕见病用药。2019年2月， ... ... 会议决议，境外罕见病用药增值税从16%减至3%。 在SMA领域，2019年2月，渤健公司的SMA治疗药物诺西那生钠注射液通过优先审评审批程序在中国获批。2个多月后的2019年4月28日，在中国罕见病联盟支持下，由中国儿科专家、儿童神经科学专家、成人神经科专家共同倡导的「 ”中国SMA诊治中心联盟”正式成立，全国25家医院成为联盟的首批成员单位。2019年5月31日，中国初级卫生保健基金会宣布「 ”脊活新生-脊髓性肌萎缩症SMA患者援助项目”正式启动，为符合项目申请条件的患者提供援助药物。2019年10月10日，全国5个城市同步开启SMA儿童患者治疗;2019年10月31日，中国第一例和第二例伴有复杂严重脊柱侧弯的SMA成人患者在北京协和医院接受诺西那生钠注射液第一针输注治疗，标志着中国SMA领域进入药物治疗新时代。 「 ”这就是中国速度。今年春节之后， ... 常务工作会议上提出要保障罕见病患者用药，要能够将国外创新药物快速引入中国市场，支持罕见病用药进入优先审评审批通道，在进口的环节上降低增值税的政策等等，对 ... 来说这样的决策是突破性的，所有的这些都是围绕着患者的需求和全民的健康。这个中国速度，让我们感觉到只有中国 ... ，只有在 ... 制度下才能够做到这点。”张抒扬教授强调。 中国方案：提高药物可及性，需要多方助力 张抒扬教授介绍：随着中国罕见病联盟的建立，我国的罕见病事业已加速驶入快车道，境外罕见病孤儿药引进政策实现突破，随着包括37种罕见病用药的第一批临床急需境外新药名单公布，国内首个境外 ... 罕见病用药落地北京协和医院，到今年8月《药品管理法》修订进口临床急需、国外已上市的药物。「 ”我不是药神”的故事也许真的只能在电影中看到了，所有的这些，让我们看到了希望，我们走出一条探索之路，但是还远远不够，有药可医还要患者能用得上，用得起。 目前，中国罕见病患者面临的用药困境有：90%的疾病缺乏有效治疗药物，以《第一批罕见病目录》中121种罕见病的治疗药物为例，境外有药，但国内未上市的药物还有相当比例，更多的还没有进医保。面对患者的迫切需求，我们急需适合中国国情的中国方案。 在谈及提高药物可及性时，张抒扬教授介绍：「 ”多方支付是目前我国解决药物费用的一个思路，涉及到家庭，医保，慈善， ... ，以及药企。中国罕见病联盟就是要起一个重要的桥梁作用，连接社会多方，帮助患者，建议 ... 设立孤儿药专项基金，去帮助那些急需帮助的人群。全民健康的策略就是在健康的路上一个都不能少，那我们能够忘记几千万的罕见病患者吗?道阻且长，行则将至，只要我们行动起来，联合多方力量，就能探索出一条切实可行的中国方案，让中国的广大罕见病患者获益。”▲免责声明：以上内容源自网络，版权归原作者所有，如有侵犯您的原创版权请告知，我们将尽快删除相关内容。
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