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基因治疗能治愈艾滋病吗?美国 ... 正为此投入1亿美元。

美国国家卫生研究院(NIH)今天(10月23日)宣布,该机构希望用基因疗法治愈艾滋病和镰状细胞病,并将在未来四年内为实现这一目标投资1亿美元,它还将投资1亿美元。

这一伙伴关系的关键是,它的目标是使世界各地的人们,特别是发展中国家的人们能够负担得起这些疾病的负担。

这是一个非常大胆的目标,但我们已经决定走大的道路,“国家卫生研究所所长弗朗西斯·柯林斯博士,在今天的一个新闻发布会上说:

这项努力的目标是在未来7到10年内在美国和撒哈拉以南非洲的临床试验中准备好这些疗法。

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做了10件惊人的事情,3800万艾滋病患者中的大多数生活在发展中国家三分之二生活在撒哈拉以南非洲的国家。对于镰状细胞病,大多数病例也发生在撒哈拉以南非洲。

国家卫生研究所(NIH)一直在“几十年”里努力寻找治疗HIV的 ... ,国家过敏和传染病研究所所长Anthony Fauci博士说。尽管目前抗逆转录病毒疗法(ART)在抑制体内病毒方面是有效的,但它们不是一种治疗 ... ,必须每天服用。此外,还有数以百万计的艾滋病毒携带者无法获得抗逆转录病毒治疗。

虽然科学家们正在努力开发基于基因的艾滋病毒治疗 ... ,但这些 ... 往往成本高昂,难以大规模实施,Fauci说。例如,其中一些疗法将细胞从患者体内取出,然后重新注入,这是一种昂贵而耗时的干预措施。

为此,新的合作将集中于开发使用“体内” ... 的治疗 ... ,这意味着它们发生在体内,福西说。其中一个例子可能是移除CCR5受体的基因,HIV利用CCR5受体进入细胞。另一个想法是切除HIV“前体”DNA,这种DNA已经复制到人类基因组中,即使经过多年的治疗也潜伏在体内。

同样,对于镰状细胞疾病,目标是开发一种体内疗法,可以修复导致疾病的基因突变。这将需要一个基于基因的传递系统,能够选择性地靶向突变。

“战胜这些疾病将需要新的思路和长期的承诺。世界卫生组织非洲区域主任Matshidiso Rebecca Moeti在一份声明中说:“我很高兴看到今天宣布的创新性合作,它有机会帮助解决非洲两大公共卫生挑战。”柯林斯说:

“很明显我们还有一条路要走,这就是为什么这是一个10年的努力,试图实现这一承诺,并将其变为现实。”,特朗普 ... 宣布了一项10年内结束美国艾滋病流行的计划。

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最初发表在《生命科学》杂志上。

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