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摘要：现在，试验的初步数据表明，这种技术在癌症患者中是安全的。“这证明我们可以安全地对这些细胞进行基因编辑，”研究合著者、宾夕法尼亚大学肿瘤学教授爱德华·斯塔德莫尔博士对美联社说。
在这类的第一次临床试验中，研究人员使用基因编辑工具CRISPR对人体免疫细胞的DNA进行微调，以期对抗癌症。
现在，试验的初步数据表明，这种技术在癌症患者中是安全的。
“这证明我们可以安全地对这些细胞进行基因编辑，”研究合著者、宾夕法尼亚大学肿瘤学教授爱德华·斯塔德莫尔博士对美联社说。
仍然，“这种治疗 ... 不是“准备好迎接黄金时间了，”斯塔德莫尔在接受NPR采访时补充道但这绝对是非常有希望的。
到目前为止，只有三名患者接受了这项开创性的治疗——根据宾夕法尼亚大学的一份声明，其中两名患者患有一种叫做多发性骨髓瘤的血液癌，另一名患者患有一种叫做结缔组织癌的肉瘤。研究人员能够安全地移除、编辑细胞并将其送回患者体内。安全性是根据副作用来衡量的，作者发现治疗没有严重的副作用。
一期临床试验，就像这个，通常只包括少数病人，根据美国癌症协会。这项小型试验旨在确定人体对一种新药的反应，以及患者是否经历过任何不良反应。第一阶段的试验并不能解决药物是否真的能治疗疾病，这个问题在以后的试验中会出现。目前，CRISPR的研究表明，除非有更多的数据，新的癌症治疗至少对三个人是安全的。
“我对此非常兴奋，”加州大学伯克利分校（University of California，Berkeley）的生物化学家詹妮弗·杜DNA（Jennifer Doudna）的团队首次发现并开发了CRISPR技术，他告诉NPR。
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CRISPR做了10件惊人的事情，科学家们可以从细胞的遗传密码中切下特定的DNA片段，并在需要时粘贴到新的片段中。Stadtmauer和他的同事将这项技术应用到T细胞上，T细胞是一种白血球，可以攻击体内的病细胞和癌细胞。癌症使用了一些技巧来避开T细胞的雷达，但是使用CRISPR，研究人员的目的是帮助免疫细胞发现难以捉摸的肿瘤并将其取下。
这项技术类似于另一种癌症疗法，被称为“CAR T”，它也为免疫细胞配备了新的工具来锁定肿瘤，但不使用CRISPR，根据美国国家癌症研究所的研究，
在新的研究中，科学家们首先使用CRISPR从免疫细胞的DNA中截取了三个基因。根据该大学的声明，其中两个基因含有在细胞表面构建结构的指令，这些结构阻止了T细胞与肿瘤的正常结合。第三个基因为一种叫做PD-1的蛋白质提供了指令，这种蛋白质是癌细胞翻转以阻止免疫细胞攻击的一种“关闭开关”。
“我们使用CRISPR编辑是为了提高基因治疗的有效性，而不是编辑病人的DNA，”联合作者、加州大学免疫治疗学教授Carl June博士说宾夕法尼亚州，在声明中说，
经过这些调整后，研究人员使用一种经过修饰的病毒在T细胞上放置一个新的受体，然后再将它们注射回病人体内。新的受体可以帮助细胞更有效地定位和攻击肿瘤。Stadtmauer告诉美联社记者，到目前为止，经过编辑的细胞在患者体内存活下来，并按预期不断增殖。然而，目前还不清楚这些细胞是否以及何时会对患者的癌症发起致命的攻击，他补充道：
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），一名患者的癌症继续恶化，就像治疗前一样，另一名患者仍然存在美联社报道，情况稳定。第三个病人最近接受了治疗，她的反应尚待评估。同时，th研究人员打算再招募15名患者参加这项试验，以评估这项技术的安全性及其在治疗癌症方面的疗效。根据该大学的声明，早期的安全性结果将于下月在佛罗里达州奥兰多举行的美国血液学会会议上公布。
“我们希望有更多的病人和更长的随访时间，真正打 ... 说使用CRISPR是安全的。但这些数据确实令人鼓舞，”纽约斯隆凯特林癌症纪念中心的免疫学家Michel Sadelain博士告诉NPR到目前为止，一切都很好，但[现在]还为时过早。
这项研究部分由生物技术公司Tmunity theraputics资助。据美联社报道，一些研究作者和宾夕法尼亚大学在这家公司中拥有财务股份。
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