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摘要：「”面对帕金森，束手无策”或成为历史，美国近期发布一研究结果公布，GM1可以保护帕金森疾病过程中多种因素受损的但有活力的神经元并促进其修复，GM1的持续治疗有可能会成为保护帕金森患者的多巴胺能神经元免于死亡/凋亡，长期用药GM1可以延缓帕金森病症状的进展。据悉，这可能结束「”帕金森只能控制症状”的治疗现状，为预防/延缓帕金森病疾病进展的治疗方向上提供了新的选择和希望。我国有200多万帕金森病患者，
「 ”面对帕金森，束手无策”或成为历史，美国近期发布一研究结果公布，GM1可以保护帕金森疾病过程中多种因素受损的但有活力的神经元并促进其修复，GM1的持续治疗有可能会成为保护帕金森患者的多巴胺能神经元免于死亡/凋亡，长期用药GM1可以延缓帕金森病症状的进展。 据悉，这可能结束「 ”帕金森只能控制症状”的治疗现状，为预防/延缓帕金森病疾病进展的治疗方向上提供了新的选择和希望。 我国有200多万帕金森病患者，大多只能控制症状 帕金森疾病（PD）是一种进展性的、神经退行性的运动障碍类疾病，是由可以生成多巴胺的脑细胞缺失造成。帕金森病主要随着年龄的增加而病情加重。帕金森病是第二大常见的神经退化类疾病，仅次于阿尔茨海默病。目前中国已有200多万帕金森病患者，随着老龄化社会快速到来，我国60岁以上老年人已超过2.2亿人，每年帕金森病新发病例近10万人。 现在帕金森病治疗的药物多为控制症状，并不能阻止帕金森病病程的进展。2018年国际运动障碍协会在Movement Disorders杂志更新了关于帕金森病运动障碍的诊治进展，指出临床上尚无可有效预防/延缓帕金森病疾病进展的干预措施。普拉克索、辅酶Q10等药物临床试验均未能证明可以有效预防/延缓帕金森病疾病进展。 研究发现，长期使用GM1，或保护帕金森患者的多巴胺能神经元免于死亡/凋亡 预防/延缓帕金森病疾病进展是否毫无办法呢？世界各国的专家都在不断做着新的尝试。美国费城Thomas Jefferson大学的Jay S. Schneider教授研究发现，与健康人相比，帕金森患者脑部的神经节苷脂显著降低(DOI:10.1371/journal.one.0199189) ，基础研究显示siRNA技术下调了GM1表达量的神经细胞对神经毒素的耐受性变差，补充GM1可以恢复神经细胞对毒素的耐受性（DOI:10.1016/j.m.2019.01.001）。 Jay S. Schneider教授主持开展了一个帕金森病患者延迟给药的随机双盲安慰剂对照研究,结果显示：给予GM1可以有效改善PD患者的运动评分，并且越早接受GM1治疗的患者,相比延后接受治疗的患者,能够在更长的时间内保持疗效优势。 点击添加图片描述（最多60个字） 靶向腺病毒载体（AAV）在黑质（SN）中过表达人突变α-突触 ... 白（A53T），可以引起大脑黑质多巴胺能神经元的变性、纹状体多巴胺水平的丧失和行为障碍。Jay S. Schneider教授为研究GM1对帕金森病的治疗机制，AAV-A53T注射给大鼠 ... 帕金森病动物模型，研究中一批动物从AAV-A53T注射后24小时开始每天接受GM1神经节苷脂共给药6周，另外一批动物在AAV-A53T注射三周后开始延迟给药共给药5周。两种GM1的给药方案均可以防止大脑黑质中多巴胺能神经元和纹状体多巴胺水平的降低，同时减少α-突触 ... 白聚集，给予GM1可以逆转早期出现的行为异常，更早进行GM1干预治疗的动物效果更显著。这一结果发表在了Nature杂志的子刊Scientific Reports上。 点击添加图片描述（最多60个字） (B)GM1处理动物的纹状体DA水平明显高于生理盐水处理动物(*P=0.0072)。(C)生理盐水处理动物的纹状体多巴/DA比值明显高于GM1处理动物(*P=0.0040)。 点击添加图片描述（最多60个字） GM1早期治疗的动物(蓝色)vs.生理盐水处理 (红色) 纹状体α-synuclein阳性聚集体的大小分布显著不同(Kolmogorov-Smirnov D=0.2945，P
本文标签：帕金森病多巴胺
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