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摘要：影片中的科学家用CRISPR创造了一个怪物。研究表明CRISPR可以破坏远离我们试图纠正的目标DNA的DNA。但新的研究表明，CRISPR可能通过切割远离预定目标的DNA而导致靶外损伤，从而为癌症的发生奠定了基础。有时CRISPR会瞄准DNA中错误的位置，并做出研究人员担心可能导致疾病的改变。CRISPR的危险性被大肆宣传上述研究导致了大量媒体报道CRISPR潜在的负面影响，许多人引用了潜在的癌症风险。据我所知，用CRISPR-Cas9系统治疗的动物中没有一种被证明会患上癌症。
最近上映的一部名为“狂暴”的电影中，Dwayne“The Rock”Johnson使用了一种名为CRISPR的基因工程技术，将一只大猩猩和其他动物变成了一只长着巨大牙齿的飞龙怪物。虽然这是科幻小说，更不用说不可能，但这部电影抓住了公众的想象力，以及他们最近对CRISPR的兴趣和迷恋。
CRISPR，代表着有规律地聚集间隔的短回文重复，最初是细菌防御系统的一部分，进化到破坏外来DNA进入一个细菌。但是这个系统也能够编辑DNA——现在遗传学家已经磨练了改变我们指定的DNA序列的技术。这就产生了巨大的兴奋和巨大的期望，希望利用CRISPR改变基因序列来改善我们的健康，治疗疾病，提高我们食物供应的质量和数量，和解决环境污染。
，但最近的一些科学论文表明，CRISPR并非没有它的问题。研究表明CRISPR可以破坏远离我们试图纠正的目标DNA的DNA。作为匹兹堡大学医学院的癌症生物学家，我在实验室使用CRISPR研究人类癌症，并开发 ... 死癌细胞的 ... 。虽然这一新发现似乎意义重大，但我不认为这些发现排除了在临床环境中使用该技术的可能性，相反，它们建议我们在实施这些策略时采取额外的谨慎措施。
治疗人类疾病CRISPR/Cas9被用于编辑植物、动物的DNA，在人类身上。但新的研究对这项技术是否可以安全地用于人类治疗产生了怀疑。（TotallyMJ/shutterstock）利用基因组编辑来治疗人类疾病非常诱人。纠正导致人类疾病的遗传缺陷——就像编辑一句话——是显而易见的应用。这一策略在动物试验中取得了成功。在美国和欧洲，
已计划对几种人类疾病进行临床试验。最值得注意的是，欧洲计划对人类β-地中海贫血进行基因编辑I/II期试验，这是一种导致贫血的遗传性血液病，需要终生输血。2018年，美国计划对镰状细胞性贫血（另一种由红细胞变形突变引起的遗传性血液疾病）进行CRISPR试验。在这两项试验中，基因编辑均在患者体外进行。造血血细胞，即产生红细胞的干细胞，是从病人身上提取并在实验室进行编辑的，在突变被纠正后，这些细胞会被重新导入同一病人体内。人们的期望是，通过纠正干细胞，他们现在产生的细胞将是正常的，从而治愈这种疾病。
的体外 ... 在中国也被用来测试对一系列人类癌症的治疗。在那里，研究人员从癌症患者身上提取免疫细胞，称为T细胞，并使用CRISPR阻止这些细胞产生一种称为PD-1（程序性细胞死亡-1）的蛋白质。正常情况下，PD-1阻止T细胞攻击自己的组织。然而，癌细胞利用这种保护机制来逃避身体防御系统。去除PD-1可以使T细胞猛烈攻击癌细胞。使用基因编辑的T细胞进行临床试验的初步结果似乎是喜忧参半的。
在我的实验室里，我们最近一直在关注染色体重排，这是一种基因缺陷，其中一段染色体跳跃并连接同一或不同染色体的遥远部分。染色体紊乱是大多数癌症的特征。这种改变最著名的例子是“费城染色体”，其中9号染色体与染色体大约22个——这会导致急性髓细胞白血病。
我的团队在动物模型中使用CRISPR插入 ... 基因，专门针对具有这种重排的肝癌和前列腺癌细胞。由于这些染色体重排只发生在癌细胞而不是正常细胞中，我们可以在不损害健康细胞的情况下瞄准癌细胞。
CRISPR关注CRISPR是一种编辑DNA的工具，研究人员声称它与外科医生的手术刀一样精确。但新的研究表明，CRISPR可能通过切割远离预定目标的DNA而导致靶外损伤，从而为癌症的发生奠定了基础。（andriano.cz/shutterstock）尽管围绕着CRISPR编辑的种种兴奋，研究人员还是敦促大家注意不要走得太快。最近的两项研究表明，CRISPR可能没有之前认为的那么有效，在某些情况下，它可能会产生不必要的副作用。
第一项研究表明，当Cas9蛋白（CRISPR系统的一部分，在纠正突变前剪断DNA）剪断干细胞的DNA时，它会使它们变得紧张，并阻止它们被编辑。当一些细胞的DNA被纠正后可以恢复，而其他细胞则可能死亡。
第二项研究表明，一种被称为p53的蛋白质，以预防肿瘤而闻名，被细胞应激激活。然后这种蛋白质会抑制CRISPR的编辑。由于CRISPR的活动会造成压力，编辑过程甚至在完成任务之前就可能受阻。
过去一年的另一项研究揭示了在人类中使用CRISPR的另一个潜在问题。由于CRISPR是一种细菌蛋白，在普通细菌感染过程中，相当一部分人可能接触过它。在这些情况下，这些人的免疫系统可能已经形成了对蛋白质的免疫防御，这意味着一个人的身体可以攻击CRISPR机器，就像它攻击入侵的细菌或病毒一样，阻止细胞享受CRISPR治疗的好处。
此外，和大多数技术一样，并非所有的编辑都是准确的。有时CRISPR会瞄准DNA中错误的位置，并做出研究人员担心可能导致疾病的改变。最近的一项研究表明，CRISPR在小鼠胚胎干细胞基因组编辑位点附近引起了大量染色体重排，尽管在其他细胞系统中并不总是观察到这种效应。大多数公布的结果表明，偏离目标的比率在1-5%之间。即使偏离目标的比率相对较低，我们仍不了解其长期后果。
CRISPR的危险性被大肆宣传上述研究导致了大量媒体报道CRISPR潜在的负面影响，许多人引用了潜在的癌症风险。通常情况下，这些都涉及到对实际结果的牵强推断。据我所知，用CRISPR-Cas9系统治疗的动物中没有一种被证明会患上癌症。
研究表明，基于CRISPR的基因组编辑在癌细胞中比正常细胞更有效。事实上，正常细胞对CRISPR编辑的抵抗实际上使它对癌症治疗更有吸引力，因为对正常组织的潜在副作用较少——这一结论得到了我们实验室研究的支持。
展望未来，显然，这项技术在治疗人类疾病方面具有巨大的潜力。最近的研究揭示了CRISPR如何工作的新方面，这可能会对这些疗法的发展方式产生影响。然而，基因组编辑的长期效果只有在CRISPR被广泛应用于人类疾病治疗后才能评估。
罗建华，匹兹堡大学病理学教授
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