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摘要：但它是如何工作的呢？但最终，他们也可能失去他们的中心视力，变得完全失明，火花疗法说。目前，还没有治疗这些疾病的药物。基因疗法通过给患者一个RPE65基因的工作拷贝来工作。虽然Luxturna只在LCA患者身上进行了测试，但它被认为可能对由RPE65突变引起的其他疾病的患者有帮助研究人员说，如果Luxturna获得FDA的批准，这将是美国首次批准遗传性疾病的基因治疗，路透社称，是关于生命科学的原始文章。
一种新的基因疗法可能很快被批准用于治疗一种罕见的遗传形式的视力丧失和失明。但它是如何工作的呢？”明天（10月12日），食品和药物管理局（FDA）的一个顾问小组将考虑是否批准这种名为Luxturna的疗法。它是由生物技术公司Spark Therapeutics生产的。
Luxturna旨在帮助有RPE65基因突变的人，RPE65基因负责制造视网膜（眼睛后部的感光细胞）中发现的对正常视力至关重要的蛋白质。根据Spark Therapeutics的研究，人们继承了两个RPE65基因的拷贝，但是如果这两个拷贝都有突变，那么这些人从婴儿期就开始逐渐丧失视力。起初，患者可能会失去周边视力，形成“隧道视力”，在昏暗的光线下也可能出现视力障碍。但最终，他们也可能失去他们的中心视力，变得完全失明，火花疗法说。[解开人类基因组：6个分子里程碑]
RPE65相关眼病影响美国约1000至3000人，该公司说。目前，还没有治疗这些疾病的药物。
基因疗法通过给患者一个RPE65基因的工作拷贝来工作。研究人员将这个基因放入一种对人体无害的改良病毒中，这个“载体”将基因传递给视网膜细胞。医生在一个过程中给病人的眼睛注射修改过的病毒。
在最近由Spark Therapeutics进行的Luxturna研究中，研究人员给了20个患有Leber先天性黑蒙病（LCA）的病人，一种由RPE65突变引起的眼部疾病。Spark Therapeutics说，这组患者与9名在治疗一年后没有接受Luxturna治疗的LCA患者（称为“对照组”）、
进行比较，接受治疗的20名参与者中有18名（90%）在低到中等光照条件下的迷宫导航能力有所提高。研究人员说，20名参与者中有13人能够在最低光照条件下导航迷宫。相比之下，对照组没有一个参与者能够在最低的光照条件下导航迷宫。
因为研究中的患者只被跟踪了一年，不清楚这种影响持续多久。然而，Spark Therapeutics说，在早期的药物研究中，一些患者已经被跟踪了好几年，并且这些患者已经保持了最初的进步。
虽然Luxturna只在LCA患者身上进行了测试，但它被认为可能对由RPE65突变引起的其他疾病的患者有帮助研究人员说，
如果Luxturna获得FDA的批准，这将是美国首次批准遗传性疾病的基因治疗，路透社称，
是关于生命科学的原始文章。
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