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摘要：特别是，研究人员使用CRISPR删除了一个名为CCR5的基因，该基因为位于某些免疫细胞表面的蛋白质提供了指令。自然有CCR5基因突变的人中有很小比例对HIV感染有抵抗力。
中国科学家使用CRISPR基因编辑技术治疗一名艾滋病患者，但根据一项新的研究，
这项工作今天（9月11日）发表在新英格兰医学杂志上，这标志着这一特殊的基因编辑工具第一次被用于实验性的艾滋病治疗，据作者介绍，来自北京大学的
，即使治疗不能控制患者的艾滋病感染，这种疗法似乎是安全的，研究人员没有发现任何意外的基因改变，这在过去的基因疗法中是一个令人担忧的问题。
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做了10件令人惊奇的事情，专家们称赞这项工作是朝着使用CRISPR迈出的重要的第一步，巴尔的摩约翰霍普金斯健康安全中心（Johns Hopkins Center for Health Security）的高级学者、传染病专家阿梅什·阿达尔贾（Amesh Adalja）博士说，这是一种让研究人员能够精确编辑DNA以帮助艾滋病患者的工具。
“他们对患者进行了一项非常创新的实验，而且是安全的。”这项新的研究与一位中国科学家用CRISPR编辑双胞胎婴儿的基因组，试图使他们对HIV产生抗药性的不相关的、有争议的案例截然不同。在这种情况下，中国科学家编辑了胚胎的DNA，这些基因的改变可以遗传给下一代。在这项新的研究中，DNA的编辑是在成人细胞中进行的，这意味着它们不能被传递。
这项研究涉及了一个艾滋病患者，他也患上了白血病，一种血癌。结果，病人需要骨髓移植。因此，研究人员利用这个机会编辑了捐赠者骨髓干细胞中的DNA，然后再将细胞移植到患者体内。
特别是，研究人员使用CRISPR删除了一个名为CCR5的基因，该基因为位于某些免疫细胞表面的蛋白质提供了指令。HIV利用这种蛋白质作为进入细胞的“通道”。
自然有CCR5基因突变的人中有很小比例对HIV感染有抵抗力。
更重要的是，世界上仅有的两个被认为可以“治愈”艾滋病毒的人，即柏林病人和伦敦病人，在接受了来自具有自然CCR5突变的捐赠者的骨髓移植后，病毒似乎从他们的身体中消失了，由于很难找到有这种特殊突变的骨髓捐赠者，研究人员推测，经过基因编辑的捐赠者细胞可能也有同样的效果。
患者接受移植一个月后，他的白血病完全缓解。测试还显示，经过基因编辑的干细胞能够在他的体内生长并产生血细胞。这些经过基因编辑的细胞在被跟踪的整个19个月内一直存在于患者体内。
此外，研究人员没有看到CRISPR基因编辑的任何“偏离目标”的效果，这意味着，该工具并没有在不打算使用或可能导致问题的地方引入基因变化。
然而，作为研究的一部分，当患者短暂停止谈论他的艾滋病药物时，体内的病毒水平增加，他不得不重新开始服药。这种反应与柏林和伦敦的病人不同，柏林和伦敦的病人在不服药的情况下可以保持艾滋病病毒的自由。
北京病人的低反应可能发生，部分原因是基因编辑过程不是很有效。换句话说，研究人员无法删除所有供体细胞中的CCR5基因。
仍然是，我们相信这种策略是一种有前途的艾滋病基因治疗 ... ，研究的资深作者，北京大学细胞生物学教授邓红奎告诉《生活科学》。
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