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摘要：宾夕法尼亚医学）一位医生为了了解自己的罕见疾病而对自己进行了一项实验性治疗试验，结果可能奏效了。约35%的iMCD患者在确诊后5年内死亡。但通过研究他自己的血样，法吉根鲍姆发现了一个可能的线索，他的疾病。西罗莫司治疗后，两名患者均出现持续缓解。很快，Fajgenbaum和他的同事计划开始一项临床试验，对多达24名患有iMCD的患者进行西罗莫司的测试。
一位医生为了了解自己的罕见疾病而对自己进行了一项实验性治疗试验，结果可能奏效了。这位医生是宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的助理教授大卫·法根鲍姆博士，自从他五年前第一次把自己作为“测试对象”以来，病情一直在缓解，
现在，一项新的研究表明，法吉根鲍姆的治疗可能有助于其他人治疗这种罕见的炎症性疾病称为卡斯特罗曼病。
最新研究表明，对以前的治疗没有反应的重症患者，可能会受益于一种针对细胞内特定信号通路的治疗，称为PI3K/Akt/mTOR通路。
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的工作，今天（8月13日）发表在《临床研究杂志》上的这篇报道，是该报告的主要作者（Fajgenbaum）同时也是该研究中的一名患者的少数情况之一。
医生的探索始于2010年，当时25岁的Fajgenbaum还是一名医学院的运动员，突然生病。据报道，他出现淋巴结肿大、腹痛、疲劳，身体上出现小红斑。法吉根鲍姆的病情很快恶化并危及生命，
法吉根鲍姆最终被诊断为卡斯特曼病，这实际上是一组影响淋巴结的炎症性疾病。美国每年约有5000人被诊断患有某种形式的卡斯特曼病。Castleman病患者可能有一种轻微的疾病，只有一个受影响的淋巴结，而其他患者全身淋巴结异常，出现危及生命的症状，包括器官衰竭。
Fajgenbaum有这种更严重的疾病，称为特发性多中心Castleman病（iMCD），据报道，每年只有大约1500到1800名美国人被确诊。这种疾病的严重形式类似于几种自身免疫性疾病，但与癌症一样，它也会导致细胞过度生长，在本例中是淋巴结。约35%的iMCD患者在确诊后5年内死亡。虽然有一种被批准的治疗Casrima病的药物，称为西妥昔单抗，但并非所有患者都对该疗法作出反应。“KDSPE”“KDSPs”Fajgenbaum落入该组。没有现有的治疗 ... 帮助他和他的症状不断复发-在他确诊后的3.5年内，他住院八次，报告说。但通过研究他自己的血样，法吉根鲍姆发现了一个可能的线索，他的疾病。就在爆发之前，他看到一种叫做活化T细胞的免疫细胞数量激增，以及一种叫做VEGF-a的蛋白质水平增加。这两种因子都受到PI3K/Akt/mTOR途径的调节。
Fajgenbaum假设抑制这一途径的药物可能有助于改善他的病情。他转而使用一种叫做西罗莫司的药物，这种药物可以抑制这种途径，并且已经被用于预防肾移植患者的器官排斥反应。Fajgenbaum自2014年开始服用该药以来，从未出现过症状发作。
在新的研究中，Fajgenbaum和他的同事报告说，另外两名患有iMCD的患者在症状发作前也表现出活化t细胞和VEGF-a水平的升高。西罗莫司治疗后，两名患者均出现持续缓解。Fajgenbaum在一份声明中说：“到目前为止，这两个病人都已经19个月没有复发。我们的发现是第一个将T细胞、VEGF-a和PI3K/Akt/mTOR通路与iMCD联系起来的发现。”最重要的是，当我们抑制mTOR时，这些患者的病情有所改善。这是至关重要的，因为它给我们一个对SIRTUXIMAB没有反应的患者的治疗目标。“KDSPE”“KDSPs”，尽管新发现是提示。该研究仅涉及三名患者，需要更大的试验来证明这种药物是治疗iMCD的有效 ... 。很快，Fajgenbaum和他的同事计划开始一项临床试验，对多达24名患有iMCD的患者进行西罗莫司的测试。
10项最奇怪的医学研究（在最近的历史上，也就是说）14项最奇怪的科学发现12幅医学上的惊人图片最初发表在《生命科学》杂志上。
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